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重症系统性红斑狼疮通过干细胞移植疗法获得缓解

来源:| 作者:| 发布时间:2015年10月14日

重症系统性红斑狼疮通过干细胞移植疗法获得缓解

美国学者联合使用干细胞移植疗法和化疗成功地诱导了重症系统性红斑狼疮患者的缓解。(Lancet 2000;356:701-707)

美国西北大学的Ann E. Traynor博士联合使用干细胞移植疗法和化疗成功地诱导了重症系统性红斑狼疮患者的缓解。患者在治疗后症状持续改善,没有使用免疫抑制剂,使用了小剂量的强的松。

Ann E. Traynor博士认为本研究最重要的发现就是认识到原始的干细胞有替代病态细胞群的能力。她与同事评价了9名接受环磷酰胺(cyclophosphamide)治疗的顽固性系统性红斑狼疮患者,拟进行干细胞治疗,但是,2名患者因为感染被剔除。

研究者在8月26日的《柳叶刀》( The Lancet)杂志报道了整个研究过程,共7名患者接受了干细胞输注和高剂量化疗。研究者发现该组患者的中性白细胞绝对数超过5亿/升的中位时间数为9天,获得非输注血小板超过200亿/升的中位时间数为11天。平均随访25(12-40)个月时,所有患者均无活动性红斑狼疮迹象。另外,肾脏、心脏、肺脏以及血清学的标志物正常化, T-细胞表型和细胞库也表现为正常。

Traynor博士认为这一技术可能会抑制或消除由于异常或病态细胞群所导致的疾病,令人激动的是,不仅患者的临床症状获得了控制,而且在治疗一年以后,可以根据免疫系统的多样性以及反应性鉴别免疫系统的恢复情况,从某种程度上讲,免疫系统恢复了正常。Traynor博士推测,随访3年以后,很大一部分病人永远不会复发了,但最终的结论要等到5年的时候再下。

该研究小组正在准备III临床试验,并获得了相关的基金资助,预计同时开展系统性红斑狼疮和多发性硬化症的研究。对于多发性硬化症,Traynor博士指出,干细胞移植疗法可以阻止患者的病程,但是无法帮助患者恢复神经缺陷。

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